Lilo awọn jiini bi oogun: eyi ni imọran lẹhin itọju jiini. Igbimọ itọju ti o wa ninu iyipada awọn jiini lati ṣe iwosan arun kan, itọju jiini tun wa ni ikoko ṣugbọn awọn abajade akọkọ rẹ jẹ ileri.

Itumọ ti itọju jiini

Itọju jiini jẹ awọn sẹẹli iyipada awọn ohun jiini lati ṣe idiwọ tabi wosan arun. O da lori gbigbe jiini itọju ailera tabi ẹda ti jiini iṣẹ ṣiṣe sinu awọn sẹẹli kan pato, pẹlu ero ti tunṣe abawọn jiini kan.

Awọn ipilẹ akọkọ ti itọju jiini

Eda eniyan kọọkan ni awọn sẹẹli bilionu 70 kan. Sẹẹli kọọkan ni awọn orisii chromosomes 000, ti o jẹ ti filament ti o ni awọ helix, DNA (deoxyribonucleic acid). DNA ti pin si ẹgbẹrun diẹ awọn ipin, awọn jiini, eyiti a gbe ni ayika awọn adakọ 23. Awọn jiini wọnyi jẹ ipilẹ -jiini, ohun -ini jiini alailẹgbẹ ti a gbejade nipasẹ awọn obi mejeeji, eyiti o ni gbogbo alaye ti o wulo fun idagbasoke ati sisẹ ara. Awọn jiini nitootọ tọka si sẹẹli kọọkan ipa rẹ ninu ara.

Alaye yii ni a fi ọpẹ fun koodu kan, idapọ alailẹgbẹ ti awọn ipilẹ nitrogenous mẹrin (adenine, thymine, cytosine ati guanini) eyiti o jẹ DNA. Pẹlu koodu, DNA ṣe RNA, ojiṣẹ ti o ni gbogbo alaye ti o nilo (ti a pe ni exons) lati ṣe awọn ọlọjẹ, ọkọọkan eyiti yoo ṣe ipa kan pato ninu ara. Nitorinaa a ṣe agbejade ẹgbẹẹgbẹrun awọn ọlọjẹ pataki fun sisẹ ara wa.

Iyipada ni ọkọọkan jiini nitorinaa yi iṣelọpọ ti amuaradagba pada, eyiti ko le ṣe ipa rẹ ni deede. Ti o da lori jiini ti o kan, nitorinaa eyi le ja si ọpọlọpọ awọn arun: awọn aarun, myopathies, fibrosis cystic, abbl.

Ilana ti itọju jẹ nitorinaa lati pese, o ṣeun si jiini itọju, koodu to pe ki awọn sẹẹli le ṣe agbejade amuaradagba aini. Ọna jiini akọkọ ni lati mọ ni deede awọn ilana ti arun, jiini ti o kan ati ipa ti amuaradagba fun eyiti o ṣe koodu.

Iwadi itọju jiini fojusi lori ọpọlọpọ awọn arun:

• awọn aarun (65% ti iwadii lọwọlọwọ) 
• awọn arun monogenic, ie awọn aarun eyiti o kan jiini kan nikan (hemophilia B, thalassemia) 
• awọn arun aarun (HIV) 
• ati ẹjẹ arun 
• awọn arun neurodegenerative (Arun Parkinson, Arun Alzheimer, adrenoleukodystrophy, arun Sanfilippo)
• awọn arun aarun ara (junctional epidermolysis bullosa, dystrophic epidermolysis bullosa)
• awọn arun oju (glaucoma) 
• ati be be lo

Pupọ julọ awọn idanwo tun wa ni iwadii I tabi II iwadii, ṣugbọn diẹ ninu ti tẹlẹ yorisi titaja awọn oogun. Awọn wọnyi pẹlu:

• Imlygic, akọkọ oncolytic immunotherapy lodi si melanoma, eyiti o gba Iwe-aṣẹ Titaja rẹ (Iwe-aṣẹ Titaja) ni ọdun 2015. O nlo ọlọjẹ herpes simplex-1 ti a tunṣe ti jiini lati ṣe akoran awọn sẹẹli alakan.
• Strimvelis, itọju akọkọ ti o da lori awọn sẹẹli yio, ti gba Iwe -aṣẹ Titaja rẹ ni ọdun 2016. O jẹ ipinnu fun awọn ọmọde ti o jiya lati alymphocytosis, arun ajẹsara jiini ti o ṣọwọn (aisan “ọmọ ti nkuta”)
• oogun Yescarta jẹ itọkasi fun itọju ti awọn oriṣi meji ti lymphoma ti kii-Hodgkin ibinu: tan kaakiri lymphoma B-cell nla (LDGCB) ati ifaseyin tabi ifasẹyin akọkọ mediastinal nla B-cell lymphoma (LMPGCB). O gba Aṣẹ Iṣowo rẹ ni ọdun 2018.

Awọn ọna oriṣiriṣi wa ninu itọju jiini:

• rirọpo jiini ti o ni aisan, nipa gbigbe wọle ẹda ti jiini iṣẹ ṣiṣe tabi “jiini itọju” sinu sẹẹli ti o fojusi. Eyi le ṣee ṣe boya ni vivo: jiini ti itọju jẹ itasi taara sinu ara alaisan. Tabi ni fitiro: awọn sẹẹli ti o mu ni a mu lati ọpa -ẹhin, ti yipada ni yàrá -yàrá naa lẹhinna tun wọ inu alaisan naa.
• ṣiṣatunṣe jiini jẹ ti atunṣe taara jiini ninu sẹẹli. Awọn enzymu, ti a pe ni nucleases, yoo ge jiini ni aaye ti iyipada rẹ, lẹhinna apakan ti DNA lẹhinna jẹ ki o ṣee ṣe lati tunṣe jiini ti o yipada. Sibẹsibẹ, ọna yii tun jẹ adanwo nikan.
• iyipada RNA, ki sẹẹli naa ṣe iṣelọpọ amuaradagba iṣẹ ṣiṣe kan.
• lilo awọn ọlọjẹ ti a tunṣe, ti a pe ni oncolytics, lati pa awọn sẹẹli alakan.

Lati gba jiini itọju sinu awọn sẹẹli alaisan, itọju jiini nlo awọn ohun ti a pe ni awọn aṣoju. Wọn jẹ awọn aṣoju gbogun ti igbagbogbo, agbara majele ti eyiti o ti fagile. Awọn oniwadi n ṣiṣẹ lọwọlọwọ lori idagbasoke ti awọn aṣoju ti ko ni gbogun ti.

O wa ni awọn ọdun 1950, o ṣeun si imọ ti o dara julọ ti jiini eniyan, ti a bi imọran ti itọju jiini. Sibẹsibẹ, o gba ọpọlọpọ awọn ewadun lati gba awọn abajade akọkọ, eyiti a jẹ si awọn oniwadi Faranse. Ni ọdun 1999, Alain Fischer ati ẹgbẹ rẹ ni Inserm ṣakoso lati tọju “awọn eefun ọmọ” ti n jiya lati idaamu apọju ti o lagbara ti o sopọ mọ chromosome X (DICS-X). Ẹgbẹ naa ti ṣaṣeyọri nitootọ ni fifi sii ẹda deede ti jiini ti o yipada sinu ara awọn ọmọde ti o ṣaisan, ni lilo vector gbogun ti iru-retrovirus.